Понимание молекулярных и генетических компонентов развития заболевания выявляет точное место поломки, т.е. и определить биологические мишени – то звено в цепи биохимических реакций, на которое необходимо воздействовать для лечения болезни. Далеко не всегда разработанный с помощью биотехнологии препарат является геном, белком или биологической молекулой, однако терапевтическая мишень всегда представляет собой ген или белок. Знание структуры и функции генов и их белков, участвующих в патологических процессах, делает поиск полезных соединений гораздо легче, чем традиционный метод проб и ошибок.
Знание всех молекул, участвующих в изучаемом процессе, также обеспечивает нас многочисленными мишенями для мониторинга, регулирования или блокирования любого из этапов сложного многоэтапного механизма. Знание молекул-участников каждого этапа позволяет нам обращать внимание на проблемные моменты и, соответственно, создавать узконаправленные препараты, помогающие справиться с проблемой как можно более аккуратно.
Например, благодаря детальному изучению каскада процессов, приводящих к запрограммированной клеточной гибели (апоптозу), мы знаем, что химио - и радиотерапия индуцируют апоптоз. Таким образом, если опухоль приобретает устойчивость к тому или иному методу лечения, мы можем предположить, что в ее клетках произошло изменение, нарушающее процесс апоптоза. Разработка новых методов терапии заключается в поиске соединений, воздействующих на отдельные молекулы, участвующие в этих процессах.
Использование знаний геномики и протеомики позволяет нам не только выявлять молекулы-мишени, но и найти их наиболее уязвимые места, как правило, представляющие собой небольшой фрагмент (эпитоп) белковой молекулы. Новое направление – химическая геномика – позволяет нам выявлять малые молекулы, способные связываться с такими чувствительными участками. Эти малые молекулы можно выделить из коллекции соединений, созданной в результате десятилетий кропотливой работы химиков, либо с помощью новых технологий комбинаторной химиии, использующих роботов, генерирующих миллионы химических соединений одновременно.
